Апдейт по результатам исследования лекарства для болезни Шарко-Мари-Тута (БШМТ) тип 1А - PXT3003

29 Апреля 2021 г. представители компании Pharnext провели конференц-кол, в котором представили новые данные клинических исследований 3 фазы лекарства для БШМТ типа 1А. Показываю слайды с этой презентации, поясняю, о чём говорили представители компании. Ответы на часто задаваемые вопросы: 1) Лекарство PXT3003 (комбинация из баклофена налтрексона сорбита) исследуется только на людях с БШМТ типом 1А (дупликация PMP22). 2) На данный момент лекарство исследуется только на взрослых (16-65 лет). 3) Ожидаемая цена лекарства неизвестна. Скорее всего, она будет зависеть от страны. Про планы компании о выводе лекарства на рынок в России и странах СНГ неизвестно. 4) Ожидаемый срок выхода лекарства на рынок в США и Европе: 2024 год.