Генозаместительная терапия в лечении спинально мышечной атрофии сложнейшего наследственного заболевания детей.

При СМА 1 типа ребенок не способен сидеть, ползать, держать голову, глотать, дышать. Такие дети становились инвалидами, многие не доживали до двух лет. Сегодня в НМИЦ здоровья детей применяют в лечении генозаместительную терапию, которая несет в себе рабочий ген SMN1 внутри аденоассоциированного вируса, заменяя нерабочий ген. На сегодняшний день в НМИЦ здоровья детей Минздрава России генозаместительную терапию получили 90 маленьких пациентов. Рассказывает Кузенкова Людмила Михайловна — доктор медицинских наук, профессор, врач-невролог, начальник Центра детской психоневрологии, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии НМИЦ здоровья детей Минздрава России